Polski innowacyjny lek na astmę i inne choroby płuc wchodzi w fazę badań klinicznych, tj. na ludziach - poinformowali eksperci na konferencji prasowej w poniedziałek w Warszawie. Jeszcze w tym tygodniu otrzyma go pierwszy pacjent - zaznaczyli.
"Biorą państwo udział w historycznym wydarzeniu. To trzeci raz w historii Polski, kiedy polski innowacyjny lek przechodzi do fazy badań klinicznych" - powiedziała podczas spotkania podsekretarz stanu w Ministerstwie Rozwoju Jadwiga Emilewicz, komentując fakt, że jeszcze w tym tygodniu pierwsza grupa ochotników otrzyma związek o symbolu OATD-01 firmy OncoArendi Therapeutics S.A.
Emilewicz zaznaczyła, że wiele z tego typu badań nie skończyłoby się sukcesem, gdyby nie środki publiczne. Prace nad rozwojem nowego leku były współfinansowane przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju (NCBR) w ramach Programów Operacyjnych Innowacyjna Gospodarka oraz Inteligentny Rozwój. Wiceminister rozwoju przypomniała, że w ostatnim lipcowym naborze wniosków o finansowanie projektów badawczo-rozwojowych przedsiębiorstw projekt uzyskał 20 mln, przy całkowitej jego wartości 25 mln.
Jak powiedział dyrektor ds. rozwoju w firmie OncoArendi Therapeutics S.A. Stanisław Pikul, OATD-01 należy do zupełnie nowej klasy leków - tzw. inhibitorów chitynaz (kwaśnej chitynazy ssaków i chitotriozydazy). Chitynazy to enzymy trawiące chitynę - polimer występujący m.in. w ścianie komórkowej grzybów.
Do fazy badań klinicznych lek został wybrany pod koniec 2015 r. Wyselekcjonowano go po przebadaniu ok. 1000 związków zaprojektowanych przez chemików firmy i przetestowanych przez biologów zarówno w modelach in vitro, jak i w różnego rodzaju modelach biologicznych.
W rozmowie z PAP dyrektor ds. biologii w firmie dr Karolina Dzwonek wyjaśniła, że coraz więcej badań wskazuje, iż chitynazy są zaangażowane w proces zapalny, ale też w proces włóknienia tkanki. Ich mechanizm działania nie jest do końca znany, ale u pacjentów z pewnymi chorobami układu oddechowego poziom aktywnych chitynaz ulega znacznemu zwiększeniu. Ich ilość koreluje wprost proporcjonalnie ze stopniem zaawansowania choroby. "To wskazuje, że prawdopodobnie ogrywają one ważną rolę w patogenezie tych chorych. Najwięcej danych dotyczy włóknienia płuc i sarkoidozy, ale również astmy, stąd nasze zainteresowanie tymi wskazaniami" - powiedziała specjalistka.
"Udało nam się już pokazać efekt terapeutyczny OATD-01 w modelu zwierzęcym astmy i modelu włóknienia płuc" - dodała.
Stanisław Pikul podkreślił, że pierwsza faza badań klinicznych leku będzie prowadzona na zdrowych ochotnikach - mężczyznach. "Podstawowym zadaniem tego badania jest określenie bezpieczeństwa leku, tego, jak jest tolerowany, a także jego farmakokinetyki, czyli tego jak funkcjonuje w organizmie" - tłumaczył. Dodał, że badanie pozwoli też wyskalować dawkę terapeutyczną. Jak zaznaczył, w tym tygodniu lek otrzyma pierwszy człowiek. Według niego jest to o tyle przełomowy moment, że dotychczas nikt jeszcze nie stosował inhibitorów chitynaz u ludzi. "Podanie tego typu leku człowiekowi wiąże się z pewnego rodzaju niepewnością, bo nie wiadomo czego się spodziewać" - wyjaśnił.
Dlatego badanie będzie prowadzone w wyspecjalizowanym ośrodku klinicznym koło Monachium (Niemcy), który ma doświadczenie w badaniach klinicznych typu "First in Human". Pozwolenie na nie wydał niemiecki Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych i Wyrobów Medycznych (BfArM).
Na początek eksperci firmy planują sprawdzić skuteczność terapeutyczna leku w astmie, ale w przyszłości również w idiopatycznym włóknieniu płuc oraz sarkoidozie. Mają nadzieję, że leki z grupy inhibitorów chitynaz staną się już niedługo alternatywą dla obecnie stosowanych terapii w tych schorzeniach.
Celem firmy jest doprowadzenie rozwoju leku do fazy badań klinicznych IIa, a następnie sprzedaż licencji globalnej firmie farmaceutycznej.
Wiceminister rozwoju zwróciła uwagę, że biotechnologia jest jednym z projektów strategicznych programu obecnego rządu - Strategii na rzecz Odpowiedzialnego Rozwoju do roku 2020.
"W obszarze farmacji mamy w Polsce przede wszystkim leki generyczne, które są bardzo ważne, (...) ale z drugiej strony widzimy, że oparcie polityki lekowej tylko na lekach generycznych jest bardzo krótkotrwałą perspektywą, stąd taki silny akcent na biotechnologię" - tłumaczyła.
Podkreśliła, że marzenie "aby Polska stała się hubem biotechnologicznym w Europie Środkowej nie jest marzeniem przesadzonym". "Mamy kapitał ludzki i populację, która jest niezwykle atrakcyjna do prowadzenia badań klinicznych. A obecnie wyzwaniem, jakie stoi przed administracją publiczną jest zmiana legislacji w taki sposób, aby te badania kliniczne można było w Polsce w większym stopniu prowadzić" - mówiła. Dodała, że prace zmian legislacyjnych dotyczące tego zagadnienia już trwają. (PAP)
Autor: Joanna Morga Edytor: Ewelina Krajczyńska
jjj/ ekr/
W ciągu miesięcy całkowicie się rozkłada, nie tworząc nawet mikrocząstek.
Badacze kolejny raz obalili wyniki uzyskane pod koniec lat 80. metodą radiowęglową.
Plamy krwi na Całunie zachowują czerwoną barwę. Naukowcy podjęli próbę wyjaśnienia tego fenomenu.