Dr hab. Tomasz Sacha z Katedry i Kliniki Hematologii Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego w Krakowie wyjaśnił, że najnowsze leki, należące do inhibitorów kinazy tyrozynowej II generacji (dazatynib i nilotynib - PAP), pozwalają szybko uzyskać dobre efekty terapii na poziomie molekularnym. Chodzi o tzw. wczesną odpowiedź molekularną, czyli odpowiednie obniżenie w ciągu pierwszych trzech miesięcy leczenia liczby kopii nieprawidłowego genu BCR-ABL, który odpowiada za rozwój przewlekłej białaczki szpikowej.

Dzięki temu szanse pacjentów na długie przeżycie znacznie wzrastają. U części z nich można mieć wręcz nadzieję na wyleczenie, bo liczba komórek nowotworowych spada tak bardzo, że nawet po odstawieniu terapii nawrotu choroby nie będzie, tłumaczył hematolog.

"Aż 90 proc. pacjentów z PBSz leczonych nowszymi lekami ma szansę na remisję molekularną w pierwszych trzech miesiącach terapii. W przypadku leczonych starszym lekiem odsetek ten wynosi 66 proc." - powiedział specjalista w piątek w Warszawie podczas warsztatów dla dziennikarzy..

Obecnie w Polsce w tzw. pierwszej linii terapii (czyli zaraz po zdiagnozowaniu choroby) stosuje się standardowo imatynib (Glivec) - lek pierwszej generacji. Według Sachy w większości krajów Unii Europejskiej już w pierwszej linii leczenia chorych na PBSz refunduje się inhibitory kinazy tyrozynowej II generacji. Koszty takiej terapii wcale nie muszą być wyższe. Producent jednego z leków zaoferował w wielu krajach (również w Polsce) cenę taką samą jak imatynibu. W Polsce leki te są refundowane jedynie w drugiej linii terapii, u pacjentów, którzy nie tolerują imatynibu lub u których pojawiła się oporność komórek nowotworowych na ten lek.

Dr Sacha ocenił, że wprowadzenie nowszych leków na PBSz zwiększyłoby liczbę pacjentów, u których molekularna remisja choroby byłaby tak głęboka, że można by odstawić lek po 2-3 latach.

Obecnie rekomenduje się stosowanie inhibitorów kinazy tyrozynowej przez całe życie pacjenta, ale w wielu krajach prowadzone są badania kliniczne, w których u najlepiej rokujących chorych lek się odstawia. We Francji takie badanie prowadzone jest w grupie ponad 100 pacjentów. Po siedmiu latach 40 proc. z nich nie ma nawrotu choroby.

Jak powiedział PAP prof. Sacha, szacuje się, że odstawienie terapii możliwe jest u ok. 5 proc. pacjentów rozpoczynających leczenie imatynibem, ale dzięki zastosowaniu nowszych leków odsetek ten na pewno by wzrósł.

Hematolog zaznaczył, że odstawianie leku nie jest niebezpieczne, ponieważ częściej monitoruje się wtedy liczbę kopii genu BCR-ABL i w razie jakichkolwiek niepokojących zmian można szybko wrócić do terapii.

Jego zdaniem takie postępowanie może w perspektywie przynieść oszczędności, gdyż liczba żyjących przez wiele lat pacjentów z PBSz, którzy zażywają leki, ciągle wzrasta.

Dr Sacha ocenił, że w Polsce leczenie można by odstawić u ok. 200 pacjentów z PBSz (liczbę wszystkich chorych szacuje się na ok. 1800). Przyniosłoby to oszczędności rzędu ok. 12 mln złotych rocznie. Jednak na razie nie jest to możliwe, ze względu na brak rozwiązań prawnych, które pozwoliły wydać pieniądze zaoszczędzone na lekach na ubezpieczenie pacjentów w ramach badania klinicznego oraz częstsze testy diagnostyczne.