List został opublikowany w prestiżowym czasopiśmie naukowym „Science” i już samo to zasługuje na poświęcenie mu uwagi. Poza tym podpisały go wielkie nazwiska. W tym David Baltimore, biolog, laureat Nagrody Nobla za odkrycie oddziaływań między wirusami onkogennymi a genetycznym materiałem komórki, oraz Paul Berg, biochemik, także noblista, który swoją nagrodę z dziedziny chemii otrzymał za badanie biochemii kwasów nukleinowych, czyli DNA. Poza nimi pod treścią listu podpisali się biochemik Jennifer A. Doudna, która jest odkrywcą metody modyfikacji DNA zwanej CRISPR, oraz Martin Jinek, Brytyjczyk czeskiego pochodzenia, który pracował z prof. Doudną nad udoskonaleniem tej metody. Pozostali to szefowie największych instytutów naukowych na świecie. Jednym słowem, crème de la crème światowej biochemii, genetyki czy fizjologii.

Apel dotyczy stosowania metody CRISPR – Cas9, która polega na precyzyjnym wycinaniu fragmentu DNA i „wszywaniu” w jego miejsce nowego fragmentu. Choć dzisiaj nikt oficjalnie tej metody u ludzi nie stosuje, w środowisku genetyków pojawiają się informacje, że takie próby mogą być podejmowane w Chinach i Korei Południowej. Na czym polega niebezpieczeństwo tej metody? Po pierwsze nie jest ona doskonała, stąd modyfikacja genomu może być przeprowadzona nieprawidłowo. Nawet jednak gdyby nowy fragment DNA został wszyty w zaplanowane miejsce, nie możemy być pewni konsekwencji takiej zmiany. Ludzki genom, jego złożoność, wciąż jest tajemnicą. I w końcu sprawa trzecia i najważniejsza. Nawet gdyby metoda była całkowicie bezpieczna, nawet gdyby nasza wiedza na temat genomu była pełna, pozostaje pytanie, czy tak daleka ingerencja w materiał genetyczny zarodka, czyli istoty ludzkiej, powinna być stosowana? Innymi słowy, czy wolno człowiekowi projektować człowieka?

Trzy listy

Pisma, w których naukowcy apelują do swojego środowiska o zaprzestanie prowadzenia prac naukowych są rzadkością. Listy, w których robi to stosunkowo duża grupa niekwestionowanych autorytetów, można policzyć na palcach jednej ręki. W historii nowożytnej nauki tylko trzy razy badacze apelowali o samoograniczenie. Pierwszym takim listem był apel fizyków, w latach 40. XX wieku, do swojego środowiska, by nie prowadzić badań nad bronią jądrową. List miał kontekst nie tylko naukowy, ale także polityczny. Wiadomo było, że Związek Radziecki żadnych prac nie wstrzyma. Z kolei jednostronne przyhamowanie doprowadzi do asymetrii pomiędzy USA i ZSRR, co zwiększy ryzyko konfliktu jądrowego. Z drugiej jednak strony, także pod wpływem nacisku fizyków, prezydent USA Dwight D. Eisenhower w 1953 roku uruchomił program „Atoms for Peace”, którego treścią było udostępnienie cywilnej technologii atomowej każdemu państwu, które zrezygnuje z badań nad militarnym wykorzystaniem atomu.

Drugim głośnym przykładem był list genetyków, którzy w 1974 roku apelowali o wstrzymanie prac związanych z rekombinacjami genetycznymi. Obawiano się, że tworzenie bakterii z materiałem genetycznym innych, wyższych organizmów może być groźne. Te obawy się nie potwierdziły, ale środowisko naukowe rzeczywiście na rok wstrzymało badania. Ten czas poświęcono na dyskusje i konsultacje. Trzeci, aktualny list, który grupa poważnych naukowców kieruje do swojego środowiska, dotyczy wspomnianej metody CRISPR – Cas9. Co ciekawe, dwóch pierwszych autorów tego ostatniego listu podpisało także list z 1974 roku.
 

Postęp donikąd?

Genetyka w ostatnich latach dokonała szalonego postępu, przekraczając wiele barier, również etycznych. Odkryto mechanizmy, które do niedawna wydawały się całkowicie poza zasięgiem ludzkich możliwości. Nauczono się klonować człowieka. Tak zwane klonowanie w celach terapeutycznych polega na stworzeniu zarodka – czyli istoty ludzkiej – który ma być magazynem czy źródłem komórek macierzystych. Te z kolei – przynajmniej teoretycznie – mogą być zamienione na dowolną komórkę dorosłego organizmu. W komórkach macierzystych upatruje się szansy na leczenie chorób, np. neurologicznych. Klonowania terapeutycznego nie należy mylić z klonowaniem reprodukcyjnym, którego oficjalnie nikt nie stosuje. Ma ono służyć stworzeniu nowego człowieka, choć jego DNA będzie identyczne z DNA „dawcy”. Tymczasem celem klonowania terapeutycznego jest stworzenie zarodka, magazynu komórek do wykorzystania. Tworzy się istotę ludzką z zamiarem unicestwienia jej, gdy tylko osiągnie ona odpowiedni stopień rozwoju.

W Wielkiej Brytanii dopuszczono do tworzenia tak zwanych komórek hybrydowych, czyli ludzko-zwierzęcych. Po co? W teorii, by móc badać człowieka na etapie zarodkowym, wykorzystując do tego komórki jajowe zwierząt, omijając tym samym problem z ograniczonym dostępem do komórek jajowych kobiety. W końcu, także w Wielkiej Brytanii, stworzono zarodki, które mają trójkę biologicznych rodziców. Z komórki jajowej usunięto mitochondria, a w ich miejsce umieszczono mitochondria innej osoby. Taka zmodyfikowana komórka jajowa zapłodniona została przez plemnik, a zarodek, który w ten sposób powstał, ma w zasadzie trzech rodziców. W mitochondriach, w skrócie mówiąc, mogą być „przenoszone” niektóre choroby. Ta metoda ma pozwolić na posiadanie zdrowego potomstwa kobietom, które są nosicielkami „wadliwych” mitochondriów. I ostatnia sprawa, bardzo szybko rozwijające się różne techniki terapii genowych.

Naprawiamy geny

Terapie genowe można podzielić na dwa rodzaje. Pierwsza, znana od lat, polega na umieszczeniu w komórce genu albo jego fragmentu. Ta technika nadaje się jednak wyłącznie do leczenia chorób, w których źródłem jest brak jakiegoś białka na poziomie komórki. Organizm funkcjonuje nieprawidłowo, bo na poziomie komórki nie jest produkowane białko, które powinno być produkowane. Przykładami takich chorób jest mukowiscydoza lub fenyloketonuria. Pomysł na terapię polega na dostarczeniu do wnętrza komórki genu, który brakujące białko zacznie produkować. Niestety, znane metody nie dają gwarancji, czy dostarczony gen zostanie wbudowany w tym miejscu, w którym powinien być. I choć znane są pojedyncze sukcesy terapii genowych, nie brak także spektakularnych i tragicznych porażek. Takich jak np. pogorszenie stanu zdrowia, wystąpienie innej choroby, a nawet śmierć. Dlaczego? Dodatkowy gen został wbudowany w złe miejsce, a mechanizmy na poziomie komórkowym zaczęły jeszcze gorzej funkcjonować.

Drugim rodzajem terapii genowej jest wspomniana już technika CRISPR – Cas9. Mogłaby ona być zastosowana w przypadku, gdy na poziomie komórki jakieś białko produkowane jest w sposób wadliwy. W takim przypadku dodanie nowego genu nic nie pomoże, bo najpierw trzeba usunąć ten fragment DNA, który jest zmutowany, i dopiero na jego miejsce „wstawić” nowy, prawidłowy. Ta metoda mogłaby być lekarstwem np. dla osób cierpiących na rodzinną formę choroby Alzheimera czy chorobę Huntingtona. Dzięki metodzie CRISPR – Cas9 nieprawidłowo działający gen można wyciąć, a na jego miejsce „wszyć” gen pozbawiony defektu. Przynajmniej w teorii. To właśnie tej metody dotyczy list moratoryjny, o którym mowa. Dlaczego badacze chcą czasowego zakazu stosowania tej metody u ludzkich zarodków? O tym szerzej opowiada profesor Ewa Bartnik, genetyk.
 

Co wiemy, a o czym nie mamy pojęcia?

Znamy całą sekwencję ludzkiego genomu. Sekwencję, czyli litery w grubej księdze. Potrafimy zrozumieć niektóre słowa, a nawet niektóre zdania. Tych zdań (genów) człowiek ma kilkadziesiąt tysięcy. To, czego kompletnie nie ogarniamy, to związki pomiędzy poszczególnymi zdaniami czy nawet wyrazami. W genach „historia” zapisana jest inaczej niż w książce. Kontynuacją pierwszego zdania nie musi być zdanie drugie, może być zdanie tysięczne albo dziesięciotysięczne. Tego jednak nie wiemy. Co więcej, niektóre geny czasowo albo pod wpływem różnych czynników jak gdyby się wygaszają, podczas gdy inne wzmacniają. Wycięcie jednego wyrazu i zastąpienie go innym, nawet jeżeli będzie precyzyjne, może całkowicie zmienić treść napisanej w książce instrukcji. A zgodnie z tą instrukcją powstaje nowy człowiek.