publikacja 28.07.2022 00:00
A gdyby tak zacząć leczyć choroby, których źródłem jest błąd występujący wprost w genach? Może warto nauczyć się go naprawiać, a nie tylko łagodzić jego skutki? Brzmi nierealnie, ale wcale nierealne nie jest.
ALEXANDER HEINL /EPA/PAP
Jennifer Doudna (z lewej) i Emmanuelle Charpentier – twórczynie metody CRISPR, umożliwiającej leczenie rzadkich chorób genetycznych.
Do niedawna geny traktowano jak świat za szybą. Widoczny, ale nieosiągalny. Naukowcy wiedzieli, jak działają geny, do pewnego stopnia potrafili stwierdzić, w których miejscach są zapisane konkretne choroby, ale nie znali sposobu, by w nie ingerować. Znali tradycyjne metody, które stosowano od setek, a może tysięcy lat, krzyżując ze sobą rośliny albo zwierzęta, aby wzmocnić pożądane cechy. Było to w pewnym sensie ingerowanie w geny organizmów żywych, jednak tego typu działań nie da się zastosować, aby wyeliminować błąd czy usterkę genu u konkretnej osoby. Innym sposobem są modyfikacje genetyczne, jakich naukowcy nauczyli się dokonywać w ostatnich dziesięcioleciach. Czasami pojawiały się błędy, czasami rośliny czy zmodyfikowane zwierzęta nie były w stanie funkcjonować, a cały proces prowadzono na chybił trafił. W tym przypadku nie było mowy, aby metody te próbować stosować u ludzi. Kilka lat temu nastąpił jednak przełom. Na scenę przebojem weszła metoda CRISPR.
Terapia, która na rynku ma się pojawić w przyszłym roku, polega w pierwszej fazie na pobraniu komórek pacjenta i ich modyfikacji poza organizmem, a następnie podanie ich tak, by produkowały poprawnie skonstruowaną hemoglobinę. W przygotowaniu jest także terapia genowa dla cierpiących na rzadką chorobę genetyczną dotykającą dzieci, zwaną adrenoleukodystrofią mózgową. To nieuleczalne schorzenie, które powoduje poważne uszkodzenie mózgu, a w efekcie doprowadza do śmierci dziecka przed dziesiątym rokiem życia. Prace nad terapią przeciwko tej chorobie jeszcze trwają.
To dla nas sygnał, że cenisz rzetelne dziennikarstwo jakościowe. Czytaj, oglądaj i słuchaj nas bez ograniczeń.
już od 14,90 zł