Krok od leku przeciwnowotworowego z polskim wkładem

Prof. Jemielity powiedział PAP, że preparat przeszedł pomyślnie pierwszą fazę badań klinicznych i przeznaczony jest do leczenia czerniaka, jednego z najgroźniejszych nowotworów skóry.

"Badania kolejnej fazy nad tym środkiem mogą się zakończyć za 2-3 lata. Sukces ten sprawił, że naszym wynalazkiem zainteresowały się firmy farmaceutyczne, które również chcą go wykorzystać do nowych leków przeciwnowotworowych. W przyszłości dzięki naszemu osiągnięciu może powstać kilka nowej generacji leków" - poinformował.

Dyrektor Uniwersyteckiego Ośrodka Transferu Technologii dr Robert Dwiliński wyjaśnił, że wynalazek opracowany przez naukowców z Uniwersytetu Warszawskiego polega na tym, że zmodyfikowano mRNA, które można wykorzystać do terapii genowej.

"Osiągnięcie to można porównać do wynalezienia radu, który najpierw nie miał praktycznego zastosowania, a potem zapoczątkował wykorzystanie promieniotwórczości w medycynie" - podkreślił dr Dwiliński.

Prof. Jemielity, który pracuje w Zakładzie Biofizyki UW oraz w Centrum Nowych Technologii UW, wyjaśniał, że mRNA jest przepisem na określone białko. Są to kopie genów przenoszące w komórkach informację niezbędną do wyprodukowania danego białka.

"Kłopot polega na tym, że naturalne mRNA jest mało trwałe i szybko ulega degradacji w komórce. Musi również rywalizować w komórce z innymi cząsteczkami mRNA w tym, żeby doszło do jego połączenia z czynnikiem inicjującym translację, niezbędną do wyprodukowania białka. Aby można było wykorzystywać mRNA do terapii, trzeba było je ustabilizować" - podkreślił specjalista.

Naukowcy z UW zmienili strukturę końca cząsteczki mRNA (zwanego kapem 5'), która jest uniwersalna: znajduje się w zakończeniu każdego mRNA, niezależnie od tego, jaki ma on przepis na dane białko.

"Jednym z elementów kapu 5' jest mostek trifosforanowy. Zmieniliśmy w nim tylko jeden atom, atom tlenu na atom siarki, ale to wystarczyło, żeby mRNA z takim analogiem kapu stało się cztery razy trwalsze i wykazywało kilkakrotnie silniejsze powinowactwo do czynnika inicjującego translację" - wyjaśniał prof. Jemielity.

Specjalista dodał, że zadziwiające jest, że tak mała modyfikacja wystarczyła, żeby uzyskać duży efekt, tym bardziej, że cząsteczka mRNA zawiera około 80 tys. atomów. Pracowało nad tym wielu specjalistów z całego świata, ale udało się to badaczom polskim, którym pomagali naukowcy z uniwersytetu stanowego w Luizjanie.

Tę przełomową modyfikację nazwano beta S-ARCA. Wkrótce badacze UW odkryli, że jest jeszcze drugi sposób stabilizacji mRNA, który nazwano beta B-ARCA.

Obydwoma wynalazkami zainteresowali się specjaliści niemieccy z uniwersytetu Mainz oraz z należącej do niego firmy biotechnologicznej BioNTech. "Firma ta stała się inwestorem obu naszych opracowań i przejęła na siebie ryzyko finansowe wykorzystania ich w praktyce" - podkreślił dr Dwiliński.

Niemiecka firma rozpoczęła również pierwsze badania kliniczne nad preparatem zawierającym trwałe mRNA opracowane przez polskich naukowców. "My z kolei opanowaliśmy syntezę S-ARCA w większym zakresie, w skali gramowej, co zwiększyło zainteresowanie tym wynalazkiem koncernów farmaceutycznych" - powiedział prof. Jemielity.

BioNTech pod koniec 2015 r. podpisał kontrakt o wartości 300 mln dolarów z firmą Sanofi, a w 2016 r. z należącym do firmy Roche przedsiębiorstwem biotechnologicznych Genetech w San Francisco (na kwotę 310 mln dolarów). Oba koncerny zamierzają wykorzystać polski wynalazek do opracowania nowych preparatów (immunoterapeutyków w leczeniu nowotworów - PAP) opartych na zmodyfikowanym mRNA.

Dyrektor Centrum Nowych Technologii UW prof. Piotr Węgleński powiedział na spotkaniu z dziennikarzami, że żadna polska firma nie była zainteresowana wykorzystaniem wynalazków naukowców UW w badaniach nad własnym preparatem. "To kosztowne przedsięwzięcie, również Uniwersytetu Warszawskiego nie stać na jego sfinansowanie" - podkreślił.

Zdaniem prof. Jemielity opracowanie nowego preparatu biologicznego i wprowadzenie go na rynek kosztuje obecnie nawet 2 mld dolarów.

Dr Dwiliński powiedział, że Uniwersytet Warszawski ma zagwarantowane przychody z każdej zawartej umowy z inwestorami, jak również ze sprzedaży leków i terapii, w których wykorzystane zostanie zmodyfikowane mRNA polskich badaczy. Prace na nim trwały prawie 35 lat, rozpoczęto je na początku lat 80. XX w., brało w nich udział wielu badaczy.