Leczy, ale może powodować nowe problemy

CRISPR-Cas9 to metoda inżynierii genetycznej, pozwalająca na manipulacje genomem zarówno mikroorganizmów, jak i zwierząt i roślin. W medycynie stwarza możliwość wyleczenia wielu chorób genetycznych. Jednak aby się do tego nadawała, musi być bezpieczna i niezawodna - lekarstwo nie może być gorsze od choroby.

Jak wykazały nowe badania naukowców z uniwersytetu w Uppsali (Szwecja), metoda CRISPR-Cas9 może powodować nieprzewidziane zmiany w DNA, które mogą być dziedziczone przez następne pokolenie. Dlatego autorzy zalecają ostrożność i skrupulatną walidację przed użyciem CRISPR-Cas9 do celów medycznych.

"W tym projekcie badaliśmy wpływ CRISPR-Cas9 na danio pręgowanego, małą rybkę akwariową. Ponieważ cząsteczki DNA i ich mechanizmy są podobne u wszystkich zwierząt, uważamy, że wyniki powinny być podobne u ludzi" - zaznaczył Adam Ameur, profesor nadzwyczajny na Uniwersytecie w Uppsali i Laboratorium Nauki dla Życia (SciLifeLab).

Badając genomy ponad 1000 danio pręgowanych z dwóch pokoleń, naukowcy odkryli nieoczekiwane mutacje różnych typów. W niektórych przypadkach fragmenty DNA, które uległy zmianom, były większe niż oczekiwano, w innych - mutacje wystąpiły w niewłaściwym miejscu genomu. Nieprzewidziane mutacje wykryto w pierwszym pokoleniu danio pręgowanego, ale także u jego potomstwa.

"Świadomość, że te nieoczekiwane mutacje są dziedziczne, jest ważna, ponieważ mogą mieć długoterminowe konsekwencje dla przyszłych pokoleń. Ale może się to zdarzyć tylko wtedy, gdy zmienisz genom zarodków lub komórek zarodkowych" - mówi dr Ida H"ijer z Uppsala University i SciLifeLab.

W opiece zdrowotnej opracowywane są obecnie metody dostosowane do korygowania genów w określonym typie tkanki lub komórki. Chociaż takie zabiegi nie stanowią zagrożenia dla przyszłych pokoleń, zaleca się ostrożność.

"CRISPR-Cas9 może być niezwykle cennym narzędziem w opiece zdrowotnej. Ale musimy zminimalizować ryzyko niepożądanych efektów i możemy to zrobić, starannie weryfikując zmodyfikowane komórki za pomocą najnowszych technologii sekwencjonowania DNA" - wskazał prof. Ameur.(PAP)

 Paweł Wernicki