Przełom w badaniach nad chorobą neuronu ruchowego?

Choroba neuronu ruchowego (MND) jest rzadkim schorzeniem, powodującym niszczenie komórek nerwowych kontrolujących mięśnie. Nie ma nią lekarstwa. Większość terapii polega jedynie na łagodzeniu jej objawów, by poprawić jakość życia chorego. Choroba na ogół szybko postępuje. Ponad połowa chorych umiera w ciągu zaledwie dwóch lat od jej wykrycia.

Jak informuje BBC News, specjaliści z uniwersytetu w Edynburgu twierdzą, że wiedzą wreszcie co powoduje MND i jak można ją skutecznie leczyć. Gdyby się to potwierdziło, byłby to od dawna oczekiwany przełom w zmaganiach z tym schorzeniem.

Badania z wykorzystaniem komórek macierzystych, służących jako model choroby neuronu ruchowego, sugerują, że głównym jej powodem może być osłabienie działania mitochondriów w aksonach. Aksony to włókna nerwowe przekazujące sygnały między neuronami i komórkami ciała, w tym również mięśni. Z kolei mitochondria to organelle, w których powstaje ATP (adenozynotrifosforan) będące źródłem energii komórki.

Specjaliści z Edynburga uważają, że gdy mitochondria są mniej wydajne, aksony ulegają stopniowej degeneracji. Proces ten jednak można zatrzymać, pobudzając do działania mitochondria. Próbuje się do tego wykorzystać leki, które zostały już zarejestrowane, ale stosowane są w innych wskazaniach. Szczegółów jednak nie ujawniono.

"Prowadzimy już prace mające wykazać, jakie dostępne leki mogą pobudzić mitochondria i naprawić neurony ruchowe. Jeśli je znajdziemy, będzie można rozpocząć badania kliniczne" - twierdzi kierujący badaniami dr Arpan Mehta z Euan MacDonald Centre for MND.

Szef MND Scotland Craig Stockton twierdzi z kolei, że jeśli badania kliniczne potwierdzą skuteczność odpowiedniego leku, będzie można je zarejestrować w ramach tzw. szybkiej ścieżki. "Wszyscy, badacze, klinicyści, fundacje i sponsorzy, ciężko pracują, żeby przybliżyć nas do terapii, ta współpraca sprawi, że szybciej stanie się to możliwe" - dodaje.

W badaniach wykorzystywane są komórki macierzyste pobrane od osób z mutacją C9orf72 powodującą chorobę neuronu ruchowego, jak również otępienie czołowo-skroniowe. Używane są też komórki rdzenia kręgowego pozyskane od zmarłych na MND. Specjaliści zapewniają, że opracowana ewentualnie terapia będzie skuteczna u wszystkich chorych z chorobą neuronu ruchowego, nie tylko u tych z mutacją C9orf72.

Zbigniew Wojtasiński