(R)Ewolucja?

A gdyby tak zacząć leczyć choroby, których źródłem jest błąd występujący wprost w genach? Może warto nauczyć się go naprawiać, a nie tylko łagodzić jego skutki? Brzmi nierealnie, ale wcale nierealne nie jest.

Do niedawna geny traktowano jak świat za szybą. Widoczny, ale nieosiągalny. Naukowcy wiedzieli, jak działają geny, do pewnego stopnia potrafili stwierdzić, w których miejscach są zapisane konkretne choroby, ale nie znali sposobu, by w nie ingerować. Znali tradycyjne metody, które stosowano od setek, a może tysięcy lat, krzyżując ze sobą rośliny albo zwierzęta, aby wzmocnić pożądane cechy. Było to w pewnym sensie ingerowanie w geny organizmów żywych, jednak tego typu działań nie da się zastosować, aby wyeliminować błąd czy usterkę genu u konkretnej osoby. Innym sposobem są modyfikacje genetyczne, jakich naukowcy nauczyli się dokonywać w ostatnich dziesięcioleciach. Czasami pojawiały się błędy, czasami rośliny czy zmodyfikowane zwierzęta nie były w stanie funkcjonować, a cały proces prowadzono na chybił trafił. W tym przypadku nie było mowy, aby metody te próbować stosować u ludzi. Kilka lat temu nastąpił jednak przełom. Na scenę przebojem weszła metoda CRISPR.

Teraźniejszość

Nie wchodząc w szczegóły, powiemy tylko, że metoda ta (pisaliśmy o niej w „Gościu” kilka razy) okazała się bardzo skuteczna i – w porównaniu z poprzednimi – tania. W 2020 roku jej dwie twórczynie Jennifer Doudna i Emmanuelle Charpentier otrzymały Nagrodę Nobla w dziedzinie chemii. Porównanie tej metody do edycji dokumentu tekstowego jest jak najbardziej uzasadnione. Umożliwia ona bowiem wycinanie konkretnych, ściśle określonych fragmentów DNA, a na ich miejsce wklejanie nowych. W ciągu kilku lat CRISPR dosłownie zrewolucjonizował „edytowanie” genów. Już nie tylko u zwierząt i roślin, lecz także u ludzi. Dotychczas wspomnianą metodę stosowano eksperymentalnie, teraz jednak na rynek wchodzi pierwszy komercyjny lek wykorzystujący CRISPR. Ma pomóc osobom cierpiącym na rzadkie, genetyczne choroby krwi. W fazie eksperymentów są także terapie dla osób cierpiących na niektóre odmiany ślepoty.

Terapia, która na rynku pojawi się w ciągu kilku najbliższych miesięcy, jest stworzona dla osób cierpiących na dwie dziedziczne (genetyczne) choroby – telasemię beta oraz niedokrwistość sierpowatokrwinkową (SCD). Pierwsza z nich jest wynikiem uszkodzenia albo braku genu i statystycznie dotyka jedną osobę na 100 tys. Na całym świecie choruje więc na nią kilkadziesiąt tysięcy osób. Na SCD cierpi znacznie więcej ludzi, w skali świata kilka milionów osób. Wspomniany rodzaj niedokrwistości (anemii) powodowany jest wadliwym genem, który sprawia, że produkowana przez organizm cząsteczka hemoglobiny jest zniekształcona (ma kształt sierpa) i skleja się z innymi cząsteczkami hemoglobiny. Powoduje to, że hemoglobina, zamiast transportować tlen, blokuje najcieńsze naczynia krwionośne.

Dla pacjentów cierpiących na wspomniane choroby jedyną nadzieją są dzisiaj częste transfuzje krwi. Tymczasem z badań zaprezentowanych kilka tygodni temu na dużej konferencji naukowej wynika, że osoby, u których zastosowano terapię CRISPR, nawet przez wiele miesięcy po jej zakończeniu nie muszą być poddawane transfuzji.

«« | « | 1 | 2 | » | »»

aktualna ocena |   |
głosujących |   |
Pobieranie.. Ocena | bardzo słabe | słabe | średnie | dobre | super |

Reklama

Reklama