"Żyjący lek" - przełom w hematoonkologii?

"Niestety, tzw. żyjący lek, fachowo nazywany metodą CAR-T, nie jest jeszcze w Polsce dostępny nawet w badaniach klinicznych. Są jednak starania, żeby można było go stosować także w naszym kraju" - powiedział dziennikarzom kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego prof. Grzegorz Basak.

O nowych terapiach, które zmieniają strategię leczenia wielu chorób nowotworowych, mówiła prof. Iwona Hus z Katedry i Kliniki Hematoonkologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Lublinie. Podkreśliła, że różnego typu immunoterapie oraz terapia celowana zaczynają dominować w hematoonkologii, czyli w leczeniu takich schorzeń jak białaczki, chłoniaki i szpiczak plazmocytowy.

"Tradycyjna chemioterapia odgrywa coraz mniejsza rolę, poza niektórymi jeszcze schorzeniami, takimi jak tzw. chłoniak rozlany z dużych komórek B (DLBCL)" - podkreśliła specjalistka. Dodała, że w leczeniu przewlekłej białaczki limfocytowej oraz szpiczaka coraz większą rolę odgrywają terapie celowane.

Prof. Hus powiedziała, że nowoczesne leczenie coraz częściej stosowane jest w pierwszej linii leczenia, w której dawniej wykorzystywana była głównie chemioterapia. Coraz częściej również, czego przykładem jest szpiczak, stosuje się skojarzenia kilku leków, np. lek immunomodulujący, glikokortykosteroid i terapię celowaną. Specjalistka zwróciła uwagę, że ten sam lek może być wykorzystywany w różnych schorzeniach. "Postęp w terapii polega nie tylko na wprowadzeniu do użycia nowych leków, ale również na kojarzeniu różnych terapii" - dodała.

Zdaniem dr hab. Aleksandry Butrym z Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, ważne jest także, że nowe leki coraz częściej stosowane są w tabletkach, a nie w infuzjach wymagających kosztownego pobytu w szpitalu.

Hematoonkolodzy tłumaczyli, że największym wyzwaniem są pacjenci, u których doszło do nawrotu choroby i są oporni na wcześniej użyte terapie. W takiej sytuacji konieczne jest zastosowanie nowego schematu leczenia, leku lub skojarzeniu leków o innym mechanizmie działania.

Prof. Basak powiedział, że dla takich chorych nową szansą jest "żyjący lek", czyli terapia CAR-T, polegającą na przeprogramowaniu komórek odpornościowych chorego, dzięki czemu jego układ immunologiczny lepiej rozpoznaje i zwalcza komórki nowotworowe. Specjalista wyjaśnił, że terapia ta naśladuje naturalne mechanizmy obronne zwalczania komórek nowotworowych. "W naszym organizmie stale powstają komórki nowotworowe, ale na ogół są one natychmiast rozpoznawane i niszczone przez limfocyty" - wyjaśniał. Niektóre komórki nowotworowe mogą jednak ukryć się przed układem immunologicznym. "Potrafią one się maskować, robią sobie coś w rodzaju makijażu lub operacji plastycznej, żeby nie można było ich rozpoznać, albo znajdują sobie takie miejsce w organizmie, gdzie nie są widoczne" - tłumaczył prof. Basak.

Nowa metoda polega na takim zmodyfikowaniu limfocytów T, żeby lepiej rozpoznawały i zabijały ukryte w organizmie chorego komórki nowotworowe. W tym celu za pośrednictwem unieszkodliwionych wirusów wprowadzany jest do nich gen kodujący receptor CAR (tzw. chimeryczny receptor antygenowy), umożliwiający im lepsze rozpoznawanie komórek nowotworowych. Stąd nazwa tej metody CAR-T, oznaczająca zmodyfikowane limfocyty typu T.

Prof. Basak powiedział, że terapia ta przygotowywana jest indywidualnie dla każdego pacjenta. "Pobiera się od niego limfocyty, które są zamrażane i przesyłane do laboratorium, w którym są modyfikowane. Laboratoria te spełniają najwyższe wymagania ze względu na to, że w metodzie tej wykorzystuje się wirusy" - dodał.

Według specjalisty w Polsce nie ma jeszcze takiego laboratorium, prowadzone są natomiast badania nad terapią CAR-T w Warszawskim Uniwersytecie Medycznym. Na razie jednak dysponują nią głównie firmy farmaceutyczne, niektóre z nich czynią starania, żeby metoda ta była refundowana także w Polsce. W naszym kraju na razie nie było ona stosowana nawet w badaniach klinicznych.

Z dotychczasowych obserwacji wynika, że terapia CAR-T daje znakomite efekty w leczeniu niektórych białaczek i chłoniaków. "Po roku od jej zastosowania uzyskuje się remisje aż u 90 proc. pacjentów z oporną na leczenie przewlekłą białaczką limfoblastyczną. Spośród nich aż 60 proc. chorych ma szanse na wyleczenia, na długotrwale remisje" - wyliczał specjalista.

W przypadku chłoniaków z dużych komórek B skuteczność tej terapii jest mniejsza, gdyż remisje uzyskuje się u 55 proc. chorych. Jednak - zdaniem prof. Basaka - wynik ten jest i tak zdumiewający, bo dzięki innym terapiom cofnięcie się choroby następowało u zaledwie 6 proc. chorych.

"Nie wiem, kiedy ta terapia będzie dostępna w Polsce. Zwykle decyzja o refundacji jakiegoś leku zapada u nas dopiero po kilku latach od jego stosowania w innych krajach Unii Europejskiej" - podkreślił prezes Stowarzyszenia Pacjentów z Przewlekłą Białaczką Szpikową Jacek Gugulski. (PAP)

Zbigniew Wojtasiński